Journée mondiale de l’hémophilie : la mairie de Paris est restée éteinte

Hier 17 avril a eu lieu la journée mondiale de l’hémophilie qui touche 7.000 personnes en France. En raison de la tragédie de Notre-Dame, la façade de l’Hôtel de ville de Paris ne s’est pas illuminée en rouge comme initialement prévu, à l’instar de plusieurs villes de France (Lille, Reims) et du monde. 
Les traitements actuels, le facteur VIII dans l’hémophilie A, le facteur IX dans l’hémophilie B doivent être administrés par perfusion et de façon répétée (en prévention) ou ponctuelle (en cas d’accident hémorragique) avec le risque de développer à terme des anticorps anti-facteurs de substitution. Il faut alors recourir à des médicaments coûteux pour contourner ces résistances. 
En termes de recherche, près d’une vingtaine d’essais de thérapie géniques sont en cours portant l’espoir d’un effet durable avec une seule injection ! Pour l’heure, les conséquences à long-terme de ces traitements restent incertaines. Désormais, les premiers résultats de firmes pharmaceutiques utilisant les ciseaux génétiques Crispr Cas9 sont attendus avec impatience. «La perspective de l’édition de gènes pour la correction de mutations génétiques a un potentiel considérable», indiquaient en août dernier (Therapeutic Advances in Hematology), le Dr Bhavya Doschi, pédiatre et onco-hématologue à l’hôpital pour enfant de Philadelphie et le Dr Valder Arruda, hématologue et chercheur dans le même hôpital.

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Source : Le Figaro 16/04/2019
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