Maladies Rares : 20 propositions pour une meilleure prise en charge

Les maladies rares (touchant jusqu’à une personne sur 2000) sont un ensemble hétérogène de pathologies, qui sont le plus souvent d’origine génétique (80%). La prévalence de l’ensemble de ces maladies rares en France est de l’ordre de 4,5% (3 millions de malades). Deux tiers des 7 000 maladies rares identifiées ne concernent que 1 à 5 malades. Selon l’Observatoire 2015 des maladies rares, il n’existe pas de traitement approprié pour 95% de ces pathologies.
Cet ensemble de maladies représente un réel défi :
-    Manque de connaissance des mécanismes physiopathologiques ;
-    Accès au diagnostic ;
-    Développement de thérapies adaptées.
 
Face à ce constat, le LEEM souhaite la mise en place d’un troisième plan maladies rares, afin de répondre à ce défi. Et un début de réponse passe par la mutualisation des efforts engagée par les associations de malades, les cliniciens, les chercheurs et les industriels du médicament.
 
« Nous sommes dans une optique de co-construction d’un modèle permettant l’accès de tous au diagnostic et aux traitements. (…) La mise en place d’un troisième Plan maladies rares serait une opportunité unique de pouvoir pérenniser les efforts engagés et de s’inscrire dans la médecine du futur » a déclaré Christian Deleuze, président du Comité maladies rares du Leem.
 
 
Commentaire
Soyez le premier à commenter cet article
Ajouter un commentaire